ליאם נג'י בן השנה ושמונה חודשים חולה במחלה הגנטית SMA, מחלה קשה שפוגעת בדרכי הנשימה ובמוטוריקה. מחלת ה - SMA גורמת לתינוקות לחולשת שרירים, למוגבלויות מוטוריות ולנכויות קשות ובהן קושי ללכת ואף לנשום.
ליאם הוא בין הילדים היחידים שמתאימים לתרופה זולג'נסמה (ZOLGENSMA).
ג'וד נסר אל־דין מכסרא־סמיע, תינוק דרוזי בן שנה ו־9 חודשים, סובל מאותה מחלה ונמצא גם הוא מתאים לתרופה. בבית חולים איכילוב קבעו שליאם וג'וד מתאימים לתרופה ואין להם נוגדנים אליה.
בחודש יוני האחרון, אושרה התרופה ע"י רשות המזון והתרופות האמריקנית (ה־FDA) כתרופה גנטית פורצת דרך, שעל פי המחקרים, גורמת לריפוי מלא של המחלה על ידי הכנסה של עותק של גן בריא לגוף של במקום הגן החסר, שהיעדרותו בגוף גורמת למחלה.
התרופה ניתנת בעירוי ומיועדת לטיפול חד־פעמי כאשר מחירה הוא כ־7.6 מיליון שקלים, כאמור לטיפול אחד. שוחחנו עם אביו של ליאם, אבירן.
איך נודע לכם על המחלה?
כשליאם היה בגיל חודש וחצי שמנו לב שלליאם יש היפותומיה ברגליים והיה לו קשה לעשות תנועות, אז נגשנו לבדיקות בבית חולים שניידר ושלחו אותו לבדיקה גנטית ופתאום ממשהו קטן זה הפך למשהו יותר גדול. הוא התחיל לקבל ספינג'ה תרופה חדשה שרק מעכבת את החמרת המחלה ולא מרפאת אותו.
מה מצבו כרגע?
קשה לו לנשום, קשה לו ללכת. התרופה מעכבת, היא רק גורמת לכך שלא תהיה החמרה.
האם התרופה החדשה יכולה לרפא אותו?
התרופה החדשה מרפאת לחלוטין את המחלה, משתילים גן, זו תרופה פורצת דרך. כרגע יש לו גן חסר ולמעשה בנטילת התרופה, משתילים את הגן החסר לרצף של ה – D.N.A בגוף.
מהי העלות של התרופה?
2 וחצי מיליון דולר, זו התרופה היקרה ביותר בעולם.
השירות הבריאות האמריקני קבע שאפשר לקבל את התרופה עד גיל שנתיים וכיום ליאם בן שנה ושמונה חודשים.
אבירן פרסם הודעה מרגשת ובה הוא פונה לכלל ההורים ברחבי הארץ.
בקשה לעזרה דחופה מאבא לאבא
"שלום לכולם הבן שלי ליאם סובל ממחלה נדירה שיש לה תרופה שיכולה להעניק לו חיים נורמליים כמו לכל ילד, יש לו חלון הזדמנות של 3 חודשים עד שיגיע לגיל שנתיים, לאחר מכן זה מאוחר, כל מי שיכול לעזור ולתרום יבורך. תודה רבה מראש.
הבן שלי ליאם נולד עם ניוון שרירים נדיר ומסכן חיים. ליאם נמצא מתאים לטיפול בתרופה שעל פי הערכות הרופאים צפויה להחליף את הגן החולה להוציא את ליאם מכלל סכנת חיים ולהפוך אותו לילד בריא.
עלות התרופה כ-2.2 מליון דולר. וניתן לקבל אותה רק עד גיל שנתיים. כל יום יקר... אנחנו עומדים מול המציאות המורכבת הזו, חוששים ומלאי אמונה בו זמנית.
כל סכום שתוכלו לתרום למימון התרופה, יהיה מבורך.כל הודעה שתעבירו בקבוצות ולחברים רלוונטיים, תיתן לליאם עוד סיכוי.
זהו דף המימון, דרך ״חברים רפואה" - לחצו על קישור זה
ניתן לתרום גם בביט, פפר-פיי או פייבוקס למספר 054-7038335 - לקבלה עבור התרומה נא לציין בהערות את הפרטים לקבלה.
אנחנו במרוץ נגד הזמן."
